治療法

感音性難聴の約60％は遺伝的要因に起因すると考えられています。これまでに、400以上の遺伝子が難聴に関連していることがわかっています。細胞療法および遺伝子療法プログラムは、遺伝性および後天性難聴の両方の治療において、細胞特異性のニーズに対応しています。

ひとつのアプローチは、欠損した細胞をその場で直接置換する従来の細胞ベースの手法です。これは、分化させた幹細胞を蝸牛に直接注入することによって実現可能であり、注入部位に応じて有毛細胞または蝸牛神経節細胞（SGN）へと分化する可能性があります。

もうひとつのアプローチは、治療領域における内因性前駆細胞の活性化を誘導するための分子および細胞ベースの経路の理解が進んだことを基盤として、損傷または欠損した細胞の再生を通じて同じ細胞機構を回復させるというものです。この再生医療アプローチでは、遺伝子療法、または低分子および生物製剤を通じて内因性の「幹細胞様細胞」の活性化を目的として、欠損した細胞の再構築を目指します。

シルケアは、再生医療分野でのイノベーション推進に取り組んでおり、治療介入が最も困難な領域の一つである内耳に関する技術的課題に対応しています。

遺伝子・細胞治療の研究開発における専門性：

• 細胞培養
• 蝸牛組織片を用いたベクター導入および遺伝子治療有効性の評価
• in vivoにおける細胞生着および生体内分布研究
• 顕微手術および特殊な投与ルートと投与方法
• in vivo薬理モデル
• 非GLPおよびGLP薬理学/毒性学/聴器毒性試験
• 機能的聴覚評価（ABR、DPOAE、波形I解析）
• 組織病理学（蝸牛図、リボンシナプスおよびSGN数の測定）
• メソッド開発、バリデーション、サンプル分析

遺伝子治療または細胞治療プログラムの安全性は、GLP（優良試験所基準）に準拠したシルケア / CBSET ラボラトリーで評価されています。